Um estudo da Azienda Ospedaliera da Universidade Luigi Vanvitelli, de Nápoles, na Itália, conseguiu restituir a visão de 10 crianças provenientes de várias partes do país, informou a instituição.
Todos usaram uma nova terapia gênica, o medicamento Luxturna, que foi aprovado nos Estados Unidos em 2017 e na União Europeia em 2018. Com a substância voretigeno neparvoveque, ele é focado para tratar de distrofias hereditárias da retina, ligadas ao gene RPE65, causando uma doença rara na visão.
Esse tipo de problema é estudado na universidade Vanvitelli há cerca de 15 anos em parceria com a Fondazione Telethon e o Children Hospital da Filadélfia, dos Estados Unidos.
O sucesso dos tratamentos também para outras doenças faz com que Nápoles seja referência na Itália para problemas sérios de visão e, segundo a instituição, mostra como a colaboração entre público e privado pode garantir que pacientes, que até pouco tempo não tinham a possibilidade de cura, tenham acesso a terapias inovadoras.
“Os 10 pacientes hoje podem escrever, ler e mover-se com autonomia. Os resultados que conseguimos obtiveram um alargamento do campo da visão, um aumento da capacidade de enxergar de perto e de longe e em condições de baixa luminosidade. Isso tem um enorme valor científico e clínico ao mostrar que, em uma doença degenerativa, a via do tratamento precoce é a vencedora”, disse a professora de Oftalmologia e diretora da Clínica Ocular da universidade, Francesca Simonelli.
A especialista contou que, em 2019, a instituição tratou os dois primeiros pacientes após receber a autorização da Agência Italiana de Medicamentos (Aifa) e que, “dois anos depois de terapias, podemos confirmar a absoluta estabilidade dos resultados e um bom perfil de segurança, em dados que nos deixam confiantes que as conquistas em termos de capacidade visual durem por um longo período”.
Já o reitor da universidade, Gianfranco Nicoletti, agradeceu ao apoio da região da Campânia, que investe em terapias gênicas e nos profissionais da instituição pelo “excelente trabalho desenvolvido e que nos coloca entre os primeiros centros da Europa para o tratamento em idade pediátrica”.
Conforme a instituição, tratar um paciente que sofre de distrofia hereditária da retina com terapia gênica requer tanto um percurso preparatório como um processo de administração do medicamento extremamente complexo e que terá longa duração.
A clínica da universidade é a primeira do país a obter o certificado para esse tipo de uso e inclui não apenas uma especialidade, mas uma equipe altamente especializada de médicos, cirurgiões, farmacêuticos hospitalares, enfermeiros e técnicos que precisam trabalhar “em sinergia”.
“Estamos particularmente animados que o nosso Centro, que na Europa tem o maior número de pacientes pediátricos tratados com Luxturna, pode escrever essa nova página da medicina com a região da Campânia.
Agora nós temos à disposição uma terapia tal que permite oferecer aos pacientes e as suas famílias uma esperança real”, conclui Simonelli.
